22 juin 2026
Taysha Gene Therapies annonce de nouvelles mises à jour sur TSHA-102, sa thérapie génique expérimentale pour le syndrome de Rett.
Le dosage étant désormais terminé dans l’étude pivot REVEAL, Taysha communique des données supplémentaires d’efficacité à long terme issues de la partie A de ses essais de phase 1/2 chez les adolescents/adultes et en pédiatrie. À noter que 100 % des participants atteignent ou retrouvent au moins une étape du développement dans les principaux domaines fonctionnels de la motricité fine, de la motricité globale et de la communication après le traitement par TSHA-102. Des améliorations fonctionnelles supplémentaires continuent de s’accumuler au fil du temps, jusqu’à 12 mois et au-delà.
TSHA-102 démontre également à ce jour un profil d’innocuité favorable, sans événement indésirable grave lié au traitement ni toxicité limitant la dose signalés.
