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Chers membres du Parlement, participants à CORD, représentants de l’industrie, responsables de la santé, défenseurs, familles et patients atteints de maladies rares,

Imaginez vivre chaque jour avec les défis de la maladie de Parkinson, de la paralysie cérébrale, de l’épilepsie, de l’anxiété et de l’autisme, tous en même temps. C’est la vie d’une personne atteinte du syndrome de Rett. Elle nécessite des soins 24 heures sur 24, 7 jours sur 7, avec un ratio de 1:1 jusqu’à son dernier souffle. Ce trouble neurodéveloppemental génétique rare affecte ma fille Ella, et beaucoup d’autres comme elle.

Ici, au Canada, environ 600 à 900 personnes vivent avec ce trouble dévastateur. Les familles se réveillent chaque jour confrontées à des difficultés respiratoires, des mouvements incontrôlés, des problèmes d’alimentation, des troubles du sommeil et la réalité déchirante que leurs proches ne peuvent pas communiquer leurs besoins fondamentaux.

MAIS IL Y A DE L’ESPOIR !

Pour la première fois, il existe un traitement approuvé par Santé Canada qui peut aider les cellules cérébrales à établir de meilleures connexions, favorisant ainsi l’amélioration de la communication, du comportement et des mouvements.

C’est l’espoir que la communauté du syndrome de Rett attendait. L’espoir qui pourrait enfin offrir une meilleure qualité de vie.

MAIS IL Y A UN PIÈGE.

Le seul traitement approuvé par Santé Canada pour le syndrome de Rett s’est vu refuser le remboursement par l’Agence canadienne des médicaments.

• Aucune approbation conditionnelle.

• Aucune possibilité de recueillir des données réelles.

• Aucune voie à suivre pour les familles qui n’ont pas les moyens de payer de leur poche.

L’impact de cette décision négative ne peut être sous-estimé. L’Alliance pancanadienne pharmaceutique refuse toutes les négociations, tandis que les assureurs privés refusent également la couverture.

Ainsi, à moins de gagner à la loterie ou d’avoir accès à une richesse importante, ce traitement restera hors de portée pour la plupart.

LES FAMILLES ATTEINTES DU SYNDROME DE RETT MÉRITENT MIEUX !

Malgré des décennies d’attente, malgré les preuves scientifiques solides, malgré le fait que nos voisins du sud et les familles à travers l’Europe ont accès à ce médicament, et malgré le fait que certaines familles canadiennes déracinent leur vie, quittant leur maison, leur emploi et leurs réseaux de soutien pour chercher ce traitement ailleurs, le système continue de démontrer son incapacité à suivre les progrès scientifiques modernes et le système démontre un manque de compassion pour les personnes atteintes de maladies rares.

ALORS, demandez-vous,

Qu’est-ce que cela révèle de l’engagement du Canada envers les maladies rares ?

Pourquoi seulement certaines maladies rares ont-elles accès aux thérapies approuvées ?

Est-ce la taille de la communauté ? Ou est-ce simplement qu’une condition comme le syndrome de Rett est trop rare et affecte trop peu de personnes pour que cela compte ?

Aujourd’hui, nous ne cherchons pas un traitement spécial. Seulement un accès équitable à un médicament existant, un médicament qui est déjà approuvé, et un médicament qui donne de l’espoir aux familles du monde entier.

Le Canada doit s’assurer que sa stratégie en matière de maladies rares ne se limite pas à des mots sur papier, mais qu’elle constitue un véritable engagement envers l’équité, l’accès et la compassion pour toutes les personnes atteintes d’une maladie rare.

Merci,

Sabrina Millson, Présidente

Association du syndrome de Rett de l’Ontario du Canada