Communiqué de presse : Daybue approuvé par Santé Canada mais non remboursé au Canada
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L’Association du syndrome de Rett de l’Ontario réagit à la recommandation de l’Agence canadienne des médicaments concernant Daybue™
London, Ontario – 22 août 2025 – L’Association du syndrome de Rett de l’Ontario du Canada (ORSA Canada) est profondément déçue de la recommandation formulée aujourd’hui par l’Agence canadienne des médicaments (ACM-CDA) de ne pas rembourser Daybue™ (trofinetide) pour les personnes atteintes du syndrome de Rett dans le cadre du régime public d’assurance-médicaments.
Cette décision intervient malgré l’approbation antérieure de Daybue™ par Santé Canada et le nombre croissant de preuves issues des études LAVENDER et de prolongation qui ont montré des améliorations significatives en matière de communication, de comportement et de qualité de vie globale.
« Les familles nous disent chaque jour que ces progrès signifient tout. Pour les personnes vivant avec le syndrome de Rett, même de petites améliorations peuvent changer la vie quotidienne de manière profonde », a déclaré Sabrina Millson, présidente d’ORSA Canada. « La recommandation de l’ACM est déchirante pour notre communauté et laisse bientôt les familles sans accès équitable au seul traitement approuvé pour le syndrome de Rett. »
Le syndrome de Rett est un trouble neurologique rare et complexe qui affecte presque tous les aspects de la vie quotidienne, nécessitant des soins 24 heures sur 24 et 7 jours sur 7. Sans remboursement public, les familles sont confrontées au défi impossible de se permettre un traitement qui pourrait apporter des avantages qui changent la vie.
ORSA Canada continuera à plaider pour l’accès à Daybue™ avec une nouvelle soumission, tout en travaillant en étroite collaboration avec les décideurs politiques, les cliniciens, les associations et les familles pour s’assurer que les voix des personnes vivant avec le syndrome de Rett soient entendues.
Consultez le rapport complet de l’ACM ici : Trofinetide (Daybue)
FAQ sur Daybue™ au Canada – ce que les familles doivent savoir
Q : Quelle est la différence entre Santé Canada et l’Agence canadienne des médicaments (ACM) ?
R : Santé Canada s’assure que les nouveaux médicaments sont sûrs et fonctionnent comme prévu. Lorsque Santé Canada approuve un médicament, cela signifie que les médecins au Canada sont légalement autorisés à le prescrire.
L’Agence canadienne des médicaments examine le coût et la valeur. Elle décide si les régimes publics d’assurance-médicaments (comme la couverture provinciale) doivent payer le médicament.
Ainsi, Santé Canada peut dire OUI parce que le médicament est prouvé sûr et efficace, tandis que l’ACM peut dire NON si elle estime que le coût est trop élevé par rapport à sa mesure des avantages.
Q : Qu’est-ce que Daybue ?
R : Daybue™ (trofinetide) est le tout premier traitement approuvé au Canada spécifiquement pour le syndrome de Rett.
Q : Qui l’a approuvé ?
R : Santé Canada a examiné les données scientifiques et a déclaré que Daybue est sûr et fonctionne comme prévu.
Q : Pourquoi est-il difficile d’y accéder ?
R : Parce qu’après l’approbation de Santé Canada, l’ACM décide si les régimes publics d’assurance-médicaments doivent couvrir le coût. Le 22 août 2025, l’ACM a donné sa recommandation finale, décidant de ne pas rembourser Daybue.
Q : Qu’est-ce que cela signifie actuellement ?
R : Les familles sans assurance privée devront payer de leur poche, ce qui rend Daybue inaccessible pour la plupart. Les familles avec une assurance privée peuvent être en mesure de demander une couverture.
Q : La décision de l’ACM peut-elle changer ?
R : Oui. Il existe un processus d’appel (réexamen). Les groupes de défense des droits, les médecins et l’entreprise pharmaceutique peuvent soumettre de nouvelles preuves et perspectives familiales.
Q : Qui prend la décision finale ?
R : Chaque province/territoire décide s’il financera Daybue, mais ils suivent généralement la recommandation de l’ACM.
Q : Combien de temps cela pourrait-il prendre ?
R : Ces processus peuvent prendre des mois, parfois plus longtemps. C’est pourquoi le plaidoyer est si important pour accélérer les choses.
Q : Daybue a-t-il été approuvé ailleurs ?
R : Oui. Il est déjà approuvé aux États-Unis.
Q : Que peuvent faire les familles ?
R : Partagez votre histoire, soutenez les efforts de plaidoyer et aidez à sensibiliser.
Références :
https://www.canada.ca/en/health-canada.html
https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/DRR/2025/SR0829-Daybue_FINAL_Recommendation.pdf
